Avapritinib (Ayvakyt)

Medicinrådets anbefaling vedrørende avapritinib (Ayvakyt) til patienter med indolent systemisk mastocytose, version 1.0

Medicinrådet anbefaler ikke avapritinib til behandling af voksne patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM) med moderate til svære symptomer, som er utilstrækkeligt kontrolleret på symptomatisk behandling.

Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet vurderer, at avapritinib kan lindre sygdommens symptomer sammenlignet med den eksisterende behandling, som består af symptombehandling. Dog er effekten for de fleste lille og mindre end det, der vurderes som klinisk relevant. Effekten af længerevarende behandling er usikker, og der er ikke dokumenteret en bedre livskvalitet af behandlingen. Avapritinib er dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable i forhold til behandlingens effekt. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke avapritinib som mulig standardbehandling.

Om systemisk mastocytose
Indolent systemisk mastocytose (ISM) er en sygdom med klonal ophobning af mastceller, som giver betydelige og varierende symptomer såsom anafylaksi, osteoporose, hududslæt og nældefeber, diarré og mavesmerter, samt bl.a. træthed og koncentrationsbesvær. Sygdommen er ikke livsforkortende, men den kan påvirke livskvaliteten i mange år.

Fordele ved avapritinib
Et klinisk studie viser, at avapritinib kan lindre sygdommens symptomer, dog uden at der kan påvises en forbedring i helbredsrelateret livskvalitet sammenlignet med den eksisterende behandling. Medicinrådet har ikke tilpasset virksomhedens sundhedsøkonomiske analyse.

Ulemper ved avapritinib
Avapritinib kan give milde bivirkninger som hævelser i ansigtet, rødme og søvnforstyrrelser. Alvorlige bivirkninger er sjældne. Der er begrænset viden om bivirkningerne ved behandling i mere end 2-3 år.

Omkostninger
Ét års fuld behandling med avapritinib medfører udgifter til lægemidlet på ca. 2.570.000 kr. Patienter forventes at skulle være i behandling i flere år, da sygdommen er kronisk. Omkostningerne er baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle omkostninger er derfor lavere. Medicinrådet har ikke tilpasset virksomhedens sundhedsøkonomske analyse.

Usikkerheder
Medicinrådet har ikke ændret i virksomhedens sundhedsøkonomiske analyse, men vurderer, at virksomhedens analyse er baseret på flere udokumenterede antagelser, som primært medfører, at omkostningerne til avapritinib undervurderes. Det omfatter bl.a., at behandling med avapritinib giver væsentligt færre omkostninger til sygdomshåndtering, og at patienterne stopper behandlingen efter 5 år, hvilket er i strid med retningslinjen i lægemidlets dokumentation.